Un médicament pour sauver la vie de Vittoria
La fillette d'un an et demi souffre de SMA de type 1, une maladie génétique neuro-dégénérative. Un nouveau médicament expérimental pourrait la sauver mais la société pharmaceutique n'a pas encore donné son accord
La marche pour la santé de la petite Vittoria , prévue ce soir dans les rues de Vomero à Naples, est restée le dernier espoir pour la famille de l'enfant d'un an et demi atteint d'une maladie génétique. La fillette a reçu un diagnostic de SMA de type 1 , une maladie dégénérative de mauvais pronostic qui crée des problèmes de muscles et de respiration, allant jusqu'à la paralysie des membres et des muscles de la poitrine, avec l'incapacité de respirer, d'avaler et de se nourrir.
Une pétition pour la sauver
La ministre de la Santé, Beatrice Lorenzin, avait assuré il y a quelques semaines à la petite famille Vittoria De Biase qu'elle interviendrait rapidement afin de posséder la capacité d'utiliser un médicament en cours de test. Les parents avaient fait appel au ministre, également soutenu par une page Facebook et une pétition en ligne très populaire, afin que l'enfant puisse utiliser Isisi SmnRx, une molécule brevetée qui donne de bons résultats en phase expérimentale. La fille napolitaine, cependant, n'a pas pu accéder à l'expérimentation car elle était trop âgée pour le protocole qui prévoit les enfants jusqu'à 7 mois, alors qu'elle a 16 mois.
La loi prévoit l'administration du médicament expérimental en cas de soins compatissants , mais la décision finale appartient au fabricant pharmaceutique américain et propriétaire de l'essai, qui pour le moment n'a pas encore donné de réponse affirmative. La société pharmaceutique américaine pourrait refuser d'accorder un traitement et le ministère aurait alors les mains presque liées. En pratique, la décision n'est pas contestable. «Nous ne demandons pas à entrer dans un programme expérimental, donc il n'y a aucun risque d'altération des statistiques sur l'utilisation du médicament ou de ralentissement des essais, essais menés par la société pharmaceutique - précisent les parents de Vittoria -L'administration du médicament doit avoir lieu exclusivement dans le cadre de soins de compassion, qui ne font pas de statistiques ".
Le mot à la société pharmaceutique
Dans leur appel, le père Gerardo et la mère Sonia ont demandé à la ministre Lorenzin de se mobiliser afin que l'enfant puisse accéder au médicament pour un usage compassionnel qui soulagerait sa souffrance. «C'est notre joie et nous avons risqué de la perdre plusieurs fois, donc nous ne pouvons plus jamais permettre que cela se reproduise. Les enfants perdent l'usage de leurs muscles en raison de la mort des motoneurones. Cependant, le problème n'est pas seulement moteur car «lentement, les poumons cessent également de fonctionner et nous mourons».
Le feu vert du ministère de Béatrice Lorenzin a été suivi de celui de l'Agence italienne des médicaments. «Après avoir appris l'histoire - dit le propriétaire du département de la santé - nous avons immédiatement organisé une série d'analyses approfondies. Nous mettons tout en œuvre pour sécuriser le médicament pour la petite Vittoria, même s'il faut dire quele dernier mot appartient à la société pharmaceutique ».